La proteina C è una sostanza naturale presente nel sangue, che controlla la coagulazione. CEPROTIN è un farmaco a base di proteina C di origine umana, disponibile in forma di polvere e solvente per soluzione iniettabile.
A Cosa Serve CEPROTIN?
CEPROTIN viene usato nei pazienti con grave deficit congenito (ereditario) di proteina C affetti da porpora fulminante (estesa coagulazione del sangue all'interno dei vasi con conseguente morte dei tessuti immediatamente sottostanti alla pelle, che spesso porta ad insufficienza organica e ad amputazioni) e necrosi cutanea indotta dalla cumarina (complicanza successiva ad una terapia anticoagulante a base di medicinali come la warfarina che causa la morte della pelle).
CEPROTIN è inoltre usato per la prevenzione di breve termine della coagulazione nei pazienti con grave deficit congenito di proteina C nei casi in cui vi sia un maggiore rischio di coagulazione, ad esempio in occasione di interventi chirurgici, oppure qualora la terapia con cumarina da sola non sia sufficiente o praticabile.
Come si Usa CEPROTIN?
Il trattamento con CEPROTIN va iniziato sotto il controllo di un medico esperto in questo tipo di trattamento nei casi in cui sia possibile monitorare l'attività della proteina C. CEPROTIN viene somministrato per via endovenosa (iniettato in una vena) ad una velocità di iniezione non superiore a 2 ml al minuto, ma nei bambini di peso corporeo inferiore a 10 kg la velocità di iniezione non deve superare 0,2 ml per chilogrammo di peso corporeo al minuto.
Come Agisce CEPROTIN?
CEPROTIN contiene proteina C umana, estratta da plasma umano (la parte liquida del sangue) e purificata. Nel corpo umano la proteina C controlla la produzione di trombina, una delle sostanze (fattori) coinvolti nel processo di coagulazione. La proteina C rallenta la produzione di trombina e, di conseguenza, la coagulazione. Un'iniezione di CEPROTIN provoca un aumento immediato ma temporaneo dei livelli di proteina C. La sostituzione della proteina C nei pazienti con deficit di proteina C dovrebbe tenere sotto controllo o evitare la formazione di trombi (coaguli).
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Studi Effettuati su CEPROTIN
CEPROTIN è stato studiato su un totale di 79 pazienti; a 22 di questi erano state diagnosticate le forme più gravi di deficit congenito di proteina C. I fattori principali misurati nello studio sono stati la normalizzazione dei livelli della proteina C ed altri indicatori dell'attivazione della coagulazione. Sono inoltre state controllate le lesioni della pelle per rilevare eventuali miglioramenti.
Benefici Dimostrati di CEPROTIN
Nei pazienti con forma grave di deficit congenito di proteina C, CEPROTIN ha prodotto un miglioramento in tutti i 16 casi di porpora fulminante e in tutti i sei casi di necrosi cutanea indotta da cumarina. I risultati ottenuti nel trattamento di altri disturbi della coagulazione e nei pazienti con altri tipi di deficit della proteina C non sono sufficienti per valutare adeguatamente l'uso di CEPROTIN in questi gruppi.
Rischi per la Salute Associati a CEPROTIN
Sono stati osservati alcuni casi di reazione allergica. Se CEPROTIN viene usato in pazienti con grave deficit congenito di proteina C, possono svilupparsi anticorpi che inibiscono la proteina C. CEPROTIN non va usato in pazienti potenzialmente ipersensibili (allergici) alla proteina C umana, alle proteine di topo o all'eparina, tranne nei casi di complicanze che comportino un rischio per la vita. Nei pazienti che iniziano il trattamento con altri anticoagulanti, quali ad esempio warfarina, occorre fare molta attenzione e proseguire la terapia con CEPROTIN fino a completa regolazione del trattamento con warfarina.
Deficit di Proteina C: Cosa Significa?
Un deficit di proteina C si traduce in una riduzione dell'attività anticoagulante del sangue o, se preferite, in uno stato di trombofilia; di conseguenza, aumenta il rischio che nei vasi sanguigni si formino dei coaguli anomali (detti trombi). Questi "grumi" possono andare in contro a dissoluzione spontanea, crescere al punto di ostruire il vaso in cui originano oppure rompersi, migrando in circolo e finendo, talvolta, con l'occludere un vaso di dimensioni inferiori.
Deficit di proteina C possono avere un'origine congenita (di natura ereditaria) o acquisita.
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- Alterazioni di tipo ereditario (trasmesse dai genitori ai figli).
- Infezioni severe.
Esistono diverse tipologie di deficit:
- Deficit di tipo II (meno comuni, in cui diminuisce l'attività funzionale della proteina - difetto qualitativo).
In maniera del tutto eccezionale le due condizioni possono coesistere (evento particolarmente raro nella popolazione), determinando gravi fenomeni trombotici, talvolta a decorso fatale, già in tenera età, come la porpora fulminante nel neonato, la trombosi venosa profonda degli arti inferiori e la necrosi cutanea in associazione all'uso orale di anticoagulanti cumarinici.
Resistenza alla Proteina C Attivata
Esiste un ulteriore malattia ereditaria, molto più comune rispetto alle precedenti (incidenza 3 - 7% nella popolazione sana), caratterizzata dalla resistenza alla proteina C attivata. In pratica, la proteina C si attiva normalmente ma non riesce a inibire in maniera adeguata i fattori Va ed VIIIa della coagulazione.
Responsabile di tale anomalia è nella stragrande maggioranza dei casi (più del 90%) una mutazione nel gene del Fattore V (Fattore V Leiden), che comporta una sostituzione amminoacidica nella proteina matura.
Le ripercussioni della resistenza alla proteina C attivata dipendono anche dalla sovrapposizione o meno di altri fattori, come quelli responsabili di carenze acquisite (gravidanza, traumi, interventi chirurgici o utilizzo di contraccettivi orali).
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Esami di Laboratorio per la Proteina C
Esame funzionale: misura l'attività della proteina C, ponendo l'attenzione sulla capacità di regolare e diminuire la formazione di coaguli.
Dosaggio immunologico: i normali valori della proteina C nel sangue sono compresi nell'intervallo 48 - 80 nmol/L (3-5 mg/L). Nota: l'intervallo di riferimento dell'esame può cambiare in funzione di età, sesso e strumentazione in uso nel laboratorio analisi. Per questo motivo, è preferibile consultare i range riportati direttamente sul referto.
Quando Richiedere il Test della Proteina C?
- Dopo un evento trombotico inspiegabile, come supporto alla diagnosi di disordini da ipercoagulazione, soprattutto in soggetti giovani (meno di 50 anni) e/o che non hanno altri motivi evidenti per manifestare tale fenomeno.
- In caso di aborti multipli.
- Prima di assumere contraccettivi orali.
- Quando un paziente ha un familiare stretto che ha un deficit ereditario di proteina C.
Nelle due settimane precedenti l'analisi, è necessario sospendere la terapia orale con warfarin (Cumadin®).
Un basso valore di proteina C si associa alla tendenza alla formazione eccessiva e inappropriata di coaguli.
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